基因治疗主要用于哪些疾病类型的治疗
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科技问答 - 三月 21, 2020

基因治疗主要用于哪些疾病类型的治疗?

基因治疗(GT)已成为再生医学领域发展最快、最有前景的领域之一,具有广泛的潜在应用,如遗传性遗传病、癌症和传染病的治疗。基因治疗(GT)主要包括使用病毒载体将完整基因直接导入患者体内(体内),或通过细胞转导间接导入患者体内(体外),以重建或修饰有害基因变体。

越来越多的临床治疗用病毒载体需要开发和优化可扩展的商业上游和下游工艺,以确保关键质量属性(CQA)不变。

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